Ascultă Radio România Actualitaţi Live

SUA autorizează primul tratament care utilizează ''foarfeca moleculară'' CRISPR

SUA autorizează primul tratament care utilizează ''foarfeca moleculară'' CRISPR
Foto: pixabay.com

Articol de Radio România Actualităţi, 08 Decembrie 2023, 21:20

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează "foarfeca moleculară" CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informează AFP, citat de Agerpres.

"Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite", a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).

"Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş", a adăugat el.

Dezvoltarea acestor "foarfeci moleculare" le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare.

Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit.

Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA.

Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale.

Şase femei au zburat până la marginea spațiului
Ştiinţă & Tehnologie 14 Aprilie 2025, 19:31

Şase femei au zburat până la marginea spațiului

Vehiculul Blue Origin este complet automatizat, deci nu a existat un pilot la bord.

Şase femei au zburat până la marginea spațiului
Probă de Drum – Opel Grandland MHEV
Ştiinţă & Tehnologie 14 Aprilie 2025, 10:14

Probă de Drum – Opel Grandland MHEV

Noua generație a SUV-ului Grandland propusă de constructorul german Opel, este construită pe platforma nouă preluată din...

Probă de Drum – Opel Grandland MHEV
Probă de drum: Renault 5 e-Tech electric
Ştiinţă & Tehnologie 13 Aprilie 2025, 11:54

Probă de drum: Renault 5 e-Tech electric

Deși turbulențele continuă pe piața automobilelor electrificate, unde Tesla a înregistrat scăderi semnificative, grupul...

Probă de drum: Renault 5 e-Tech electric
Summit-ul Inovației Digitale
Ştiinţă & Tehnologie 08 Aprilie 2025, 14:45

Summit-ul Inovației Digitale

Patru zile de conferințe, forumuri și planuri ambițioase pentru transformarea digitală a României.

Summit-ul Inovației Digitale
Auto. Allview intră pe piaţa mobilităţii electrice
Ştiinţă & Tehnologie 08 Aprilie 2025, 14:01

Auto. Allview intră pe piaţa mobilităţii electrice

Compania românească a prezentat pe piaţa autohtonă primele vehicule electrice utilitare

Auto. Allview intră pe piaţa mobilităţii electrice
O specie de lup dispărută în urmă cu 12.500 de ani a fost readusă la viaţă
Ştiinţă & Tehnologie 08 Aprilie 2025, 11:27

O specie de lup dispărută în urmă cu 12.500 de ani a fost readusă la viaţă

O companie americană de biotehnologie a obţinut trei pui de lupi preistorici, care erau mai mari decât descendenţii lor moderni.

O specie de lup dispărută în urmă cu 12.500 de ani a fost readusă la viaţă
Probă de Drum – Citroen C4 MHEV
Ştiinţă & Tehnologie 04 Aprilie 2025, 23:08

Probă de Drum – Citroen C4 MHEV

Am scos la plimbare Hatchbackul C4 al celor de la Citroen propus de această dată în interesanta motorizare mild-hybrid care...

Probă de Drum – Citroen C4 MHEV
Probă de Drum – Suzuki Across PHEV
Ştiinţă & Tehnologie 29 Martie 2025, 16:02

Probă de Drum – Suzuki Across PHEV

Pentru cei care își doresc un SUV hibrid solid și stilat care să asigure un echilibru bun între tehnologie și performanță, o...

Probă de Drum – Suzuki Across PHEV