Ascultă Radio România Actualitaţi Live

SUA autorizează primul tratament care utilizează ''foarfeca moleculară'' CRISPR

SUA autorizează primul tratament care utilizează ''foarfeca moleculară'' CRISPR
Foto: pixabay.com

Articol de Radio România Actualităţi, 08 Decembrie 2023, 21:20

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează "foarfeca moleculară" CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informează AFP, citat de Agerpres.

"Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite", a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).

"Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş", a adăugat el.

Dezvoltarea acestor "foarfeci moleculare" le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare.

Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit.

Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA.

Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale.

Probă de Drum - Suzuki Vitara Strong Hybrid
Ştiinţă & Tehnologie 29 Octombrie 2024, 07:41

Probă de Drum - Suzuki Vitara Strong Hybrid

Când vine vorba de SUV-uri compacte, Suzuki Vitara este un veteran apreciat de ani de zile pentru versatilitatea și...

Probă de Drum - Suzuki Vitara Strong Hybrid
Carbuyer: Noua Dacia Duster, cea mai bună maşină a anului
Ştiinţă & Tehnologie 23 Octombrie 2024, 14:52

Carbuyer: Noua Dacia Duster, cea mai bună maşină a anului

Carbuyer publică ştiri, recenzii şi sfaturi pentru cumpărătorii de mașini din Marea Britanie.

Carbuyer: Noua Dacia Duster, cea mai bună maşină a anului
Probă de drum - Nissan X-Trail cu ePedal
Ştiinţă & Tehnologie 20 Octombrie 2024, 13:14

Probă de drum - Nissan X-Trail cu ePedal

Altădată vârful de lance al niponilor pe tărâm european, noul X-Trail încearcă se se impună pe o piața aglomerată a...

Probă de drum - Nissan X-Trail cu ePedal
"Vacanțe de nerefuzat" care ne pot goli conturile
Ştiinţă & Tehnologie 19 Octombrie 2024, 15:49

"Vacanțe de nerefuzat" care ne pot goli conturile

Specialiștii DNSC atrag atenția că în mediul online sunt tot mai multe oferte false, iar neatenția ne poate goli conturile.

"Vacanțe de nerefuzat" care ne pot goli conturile
Probă de Drum – Peugeot 3008
Ştiinţă & Tehnologie 14 Octombrie 2024, 15:21

Probă de Drum – Peugeot 3008

Francezii de la Peugeot se laudă cu noul SUV Peugeot 3008, un model care se află într-un segment extrem de aglomerat, acolo...

Probă de Drum – Peugeot 3008
Suntem primii oameni care vedem această cometă
Ştiinţă & Tehnologie 13 Octombrie 2024, 12:33

Suntem primii oameni care vedem această cometă

Cometa va fi vizibilă inclusiv din ţara noastră şi există şanse mari să fie văzută chiar cu ochiul liber şi în timpul zilei.

Suntem primii oameni care vedem această cometă
Bigster, cel mai puternic și rafinat exemplar Dacia
Ştiinţă & Tehnologie 08 Octombrie 2024, 22:20

Bigster, cel mai puternic și rafinat exemplar Dacia

Bigster este primul SUV familial și beneficiază de multiple noutăți pentru automobilele Dacia. Prețurile pornesc de la 30.000...

Bigster, cel mai puternic și rafinat exemplar Dacia
Suspiciuni privind folosirea inteligenţei artificiale pentru înscrierea în Programul "Casa Verde Fotovoltaice"
Ştiinţă & Tehnologie 05 Octombrie 2024, 12:48

Suspiciuni privind folosirea inteligenţei artificiale pentru înscrierea în Programul "Casa Verde Fotovoltaice"

Au apărut controverse privind înscrierile în programul "Casa Verde Fotovoltaice", după ce fondurile pentru regiunea...

Suspiciuni privind folosirea inteligenţei artificiale pentru înscrierea în Programul "Casa Verde Fotovoltaice"